Ⅰ期临床试验[3，4]对28例肿瘤患者应用舒尼替尼15~59 mg/m2（最大耐受剂量≥75 mg/d，推荐剂量50 mg/d）治疗4周，休息2周。结果显示，6例患者治疗有效。主要毒副作用是口腔炎、水肿、血小板减少，头发变色和皮肤黄疸。
Ⅱ期临床试验[5，6]对63例既往细胞因子（IFN-α、 IL -2）治疗失败或不能耐受的MRCC患者，应用舒尼替尼50 mg/d治疗4周，休息2周。结果显示，25例（40%）部分缓解（PR），17例 （27%）病情稳定（SD）持续3个月，进展时间（TP）为8.7个月，患者中位生存期为16.4个月，耐受良好。表明舒尼替尼有希望应用于MRCC二线治疗。应用同样的方案治疗106例一线治疗无效的转移性肾透明细胞癌患者，105例疗效可评估，36例达PR（34%），中位无恶化生存期（mPFS）为8.3个月，无 PFS报告。常见毒副作用是无力（28%）、腹泻（20%）、中性粒细胞减少、转氨酶升高、左室射血分数降低（4.7%）和贫血。
Motzer 等[7]报告的Ⅲ期多中心随机对照试验中，750例初治的MRCC患者随机接受舒尼替尼或IFN-α一线治疗。舒尼替尼的用法为50 mg/d，连用4周，休息2周。IFN-α的用法为900万IU，每周3次。主要终点评估表明，无论是总体疗效（24.8%对4.9%）还是PFS（11.5个月对6.2个月）， 舒尼替尼均明显优于IFN-α。因不良反应停药的患者舒尼替尼组为8%，IFN-α组为13%.IFN-α组伴3或4级治疗相关疲劳者较多，而舒尼替尼组更易出现腹泻。舒尼替尼组患者生活质量明显优于IFN-α组（P<0.001）。多靶点药物无论在MRCC二线还是一线治疗上均取得了超越传统治疗的疗效。对66例接受舒尼替尼治疗2个周期后的RCC患者进行甲状腺功能检测发现，56例（85%）患者有多于1项的检测项目发生异常[8].42例促甲状腺激素正常的胃肠道间质肿瘤患者接受舒尼替尼治疗后，26 例（62%）出现促甲状腺激素异常。而且，促甲状腺激素异常的发生似乎与暴露于舒尼替尼相关。以上结果是舒尼替尼诱导抗甲状腺免疫反应，破坏甲状腺血供，还是干扰甲状腺稳态下VEGF的正常生理功能所致，尚有待阐明。
Sablin等[9]报告的一项在90例晚期RCC患者中序贯使用索拉非尼和舒尼替尼的回顾研究表明，两药无交叉耐药性，提示晚期RCC患者可采用两药序贯治疗。研究中68例患者首选索拉非尼，22例首选舒尼替尼。结果显示，两组患者第一种药物治疗后的PFS分别为26.1周和22周，治疗平均时间分别为33.2周和26.9周。索拉非尼治疗后疾病进展（PD）的10例患者序贯舒尼替尼治疗后有2例PR，2例SD.舒尼替尼治疗后PD的5例患者序贯索拉非尼治疗后有3例SD.目前仍在治疗的患者在索拉非尼序贯舒尼替尼组有38%，而在舒尼替尼序贯索拉非尼组有19%，前一组死亡率为32%，后一组为50%.研究表明，索拉非尼与舒尼替尼有共同靶点，两药序贯应用有进一步的益处，两组患者均有更好的PFS.首先使用索拉非尼似乎更为合理，索拉非尼治疗进展后的患者再用舒尼替尼可获得20%的PR，生存趋势更好。Dham等[10]的研究与Sablin等报告的结果相符。
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