本品为橙黄色结晶性粉末。本品在水、乙醇、氯仿或乙醚中几乎不溶；在稀碱溶液中易溶，在稀盐酸中溶解。
四氢叶酸是在体内合成嘌呤核苷酸和嘧啶脱氧核苷酸的重要辅酶，本品作为一种叶酸还原酶抑制剂，主要抑制二氢叶酸还原酶而使二氢叶酸不能还原成有生理活性的四氢叶酸，从而使嘌呤核苷酸和嘧啶核苷酸的生物合成过程中一碳基团的转移作用受阻，导致DNA的生物合成受到抑制。此外，本品也有对胸腺核苷酸合成酶的抑制作用，但抑制RNA与蛋白质合成的作用则较弱，本品主要作用于细胞周期的S期，属细胞周期特异性药物，对G1/S期的细胞也有延缓作用，对G1期细胞的作用较弱。
用量小于30mg/m2时，口服吸收良好，1小时～5小时血药浓度达最高[医.学敎育.网搜.集整理]峰。部分经肝细胞代谢转化为谷氨酸盐，另有部分通过胃肠道细菌代谢。主要经肾（约40～90%）排泄，大多以原形药排出体外；小于10%的药物通过胆汁排泄，T1/2α为1小时；T1/2β为二室型：初期为2～3小时；终末期为8～10小时。少量甲氨喋呤及其代谢产物可以结合型形式贮存于肾脏和肝脏等组织中长达数月，在有胸腔或腹腔积液情况下，本品的清除速度明显减缓。清除率个体差别极大，老年患者更甚。
（1）全身用药治疗绒毛膜上皮癌、恶性葡萄胎、各类急性白血并乳腺癌、肺癌、头颈部癌、消化道癌、宫颈癌及恶性淋巴瘤等。
（3）大剂量甲氨蝶呤辅以甲酰四氢叶酸钙救援（HDMTX-CFR疗法），作为骨肉瘤、软组织肉瘤、恶性淋巴瘤、急性淋巴细胞性白血并乳腺癌、卵巢癌。小细胞肺癌等术后辅助化疗或晚期病变全身治疗有一定疗效。
本品为抗叶酸类抗肿瘤药，主要通过对二氢叶酸还原酶的抑制而达到阻碍肿瘤细胞DNA的合成，而抑制肿瘤细胞的生长与繁殖。本药选择性地作用于S期。
在用甲氨蝶呤后，加用甲酰四氢叶酸钙，可直接向细胞提供四氢叶酸辅酶，避开甲氨蝶呤的抑制作用，以减轻其细胞毒的毒性作用。
临床用于急性白血病，尤其是急性淋巴细胞性白血病，绒毛膜上皮癌及恶性葡萄胎等效果较好。对头颈部肿瘤、乳腺癌、肺癌及盆腔肿瘤均有一定疗效。
（1） 治疗白血病：通常成人口服2.5mg～10mg/日，总量约50mg～150mg。儿童1.5mg～5mg/日。
（2） 治疗绒毛膜上皮癌等：10mg～20mg/日，肌注或口服，亦可作静滴，连用5～10日，疗程量为80mg～100mg。
（3） 治疗头颈部癌或妇科癌：10mg～20mg/次，动脉插管给药，每日或隔日1次，7～10次为1疗程。
（4） 治疗一般实体瘤：肝、肾功能正常者，30mg～50mg/次，静注，5～10日1次，5～10次为1疗程；也可每次0.4mg/kg，静注，每周2次。
（5） 解救疗法：先静注长春新碱1mg～2mg/次，半小时后，用甲氨蝶呤1g～5g/m 2，静滴6小时。4～6小时后开始肌注甲酰四氢叶酸钙，6mg～12mg(～15mg)/次，以后每6小时肌注1次，用到72小时。依情况可每月用药1次。
（1） 胃肠道反应主要为口腔炎、口唇溃疡、咽炎、恶心、呕吐、胃炎及腹泻。
（2） 骨髓抑制主要表现为白细胞下降，对血小板亦有一定影响，严重时可出现全血下降、皮肤或内脏出血。
（3） 大量1次应用可致血清丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高，或药物性肝炎，小量持久应用可致肝硬变。
（4） 肾脏损害常见于高剂量时，出现血尿、蛋白尿、尿少、氮质血症、尿毒症等。
（5） 还有脱发、皮炎、色素沉着及药物性肺炎等，鞘内或头颈部动脉注射剂量过大时，可出现头痛、背痛、呕吐、发热及抽搐等症状。
（6） 妊娠早期使用可致畸胎，少数病人有月经延迟及生殖功能减退。
用药期间应严格检查血象；肝、肾功能不全患者及孕妇禁用。
1、乙醇和其他对肝脏有损害药物，如与本品同用，可增加肝脏的毒性；
2、由于用本品后可引起血液中尿酸的水平增多，对于痛风或高尿酸血症患者应相应增加别嘌呤醇等药剂量；
3、本品可增加抗血凝作用，甚至引起肝脏凝血因子的缺少或（和）血小板减少症，同此与其他抗凝药慎同用；
4、与保泰松和磺胺类药物同用后，因与蛋白质结合的竞争，可能会引起本品血清浓度的增高而导致毒性反应的出现；
5、口服卡那霉素可增加口服本品的吸收，而口服新霉素钠可减少其吸收；
6、与弱有机酸和水杨酸盐等同用，可抑制本品的肾排泄而导致血清药浓度增高，继而毒性增加，应酌情减少用量；
7、氨苯喋啶、乙胺嘧啶等药物均有抗叶酸作用，如与本品同用可增加其毒副作用；
8、先用或同用时，与氟尿嘧啶有拮抗作用，如先用本品，4～6小时后再用氟尿嘧啶则可产生协同作用。本品与左旋门冬酰胺酶合用也可导致减效，如用后者10日后用本品，或于本品用药后24小时内给左旋门冬酰胺酶，则可增效而减少对胃肠道和骨髓的毒副作用。有报道如在用本品前24小时或10分钟后用阿糖胞苷，可增加本品的抗癌活性。本品与放疗或其他骨髓抑制药同用时宜谨慎。
浙江万马药业有限公司、连云港恒瑞制药有限公司、上海衡山药业有限公司、杭州澳亚生物技术有限公司、上海华联制药有限公司
7月6日 国家药品不良反应监测中心陆续收到广西、上海等地部分医院的药品不良反应病例报告。患者共同使用了标示为上海医药(10.62,-0.62,-5.52%,吧)(集团)有限公司华联制药厂生产的注射用甲氨蝶呤(批号为070403A、070403B，规格5mg)。为保证公众用药安全，国家药监局决定暂停上述批号产品的销售和使用。
7月30日 上海华联制药厂070405B、070502B两个批号注射用甲氨蝶呤(5mg)被暂停用于鞘内注射。
8月 北京、安徽、河北、河南等地医院有关使用上海[医.学敎育.网搜.集整理]华联药品发生不良事件的报告，陆续上报到国家药品不良反应监测中心。此时，发生不良事件的药品已涉及上海华联甲氨蝶呤、盐酸阿糖胞苷两种注射剂。
8月31日 国家药监局和卫生部决定，暂停上海华联制药厂生产的注射用甲氨蝶呤和注射用盐酸阿糖胞苷用于鞘内注射。
9月5日 上海华联制药厂注射用甲氨蝶呤和注射用盐酸阿糖胞苷的生产、销售和使用，被暂停。
9月14日 药监、卫生部门的联合专家组查明，上海华联制药厂在生产部分批号甲氨蝶呤和阿糖胞苷过程中，混入了硫酸长春新碱。
上海市食品药品监管局立即查封了该厂有关生产车间，全力查找具体原因。上海市公安机关也已介入调查。
