本类药物作用机制相似，可产生高活性的烷化基团。烷化基团化学性质活泼，可与生物大分子发生反应，从而影响核酸、蛋白质的结构和功能，产生DNA链内和链间的交叉连接，干扰转录和复制。还能使核苷酸发生配对错误，使细胞的分裂增殖受到抑制或引起细胞死亡。烷化剂是细胞周期非特异性药物，能杀伤静息期和分裂中的细胞，但大多数药物对增殖细胞的活力更强。本类药对肿瘤细胞和正常细胞的选择性低，毒性大。
氮芥氮芥（Chlormethine）为最早应用于临床的烷化剂。化学性质活泼，在体内迅速生成高化学活性物质。起效迅速，作用维持较久，选择性低。对各期细胞（包括静止期细胞）均有杀灭作用。主要用于淋巴瘤类，疗效较好，也可用于头颈部肿瘤和肺癌的治疗。本品局部刺激性大，接触皮肤和黏膜可致组织发泡、糜烂和坏死，因此不能口服、皮注和肌注，只能静注或局部给药。
氮芥不良反应多，消化道反应显著，呕吐剧烈。严重的不良反应为骨髓抑制，抑制程度与剂量相关。其他不良反应还有脱发、黄疸、听力减退、月经不调等。
环磷酰胺【体内过程】环磷酰胺（cyclophosphamide，CTX）口服吸收良好，1h血药浓度达峰值。肝和肿瘤组织内分布浓度较高，可通过血脑屏障。环磷酰胺在肝脏代谢并经‘肾排泄，其中约30%排出物为原形或活性代谢物，对肾脏和膀胱有刺激性。
烷化剂类还有卡莫司汀（Carmustine）、洛莫司汀（Lomustine）、司莫司汀（Semustine）。司莫司汀抗瘤谱较广，易通过血脑屏障，适用于治疗脑瘤和恶性肿瘤的脑转移，对霍奇金瘤疗效明显，对黑色素瘤和胃肠道肿瘤亦有一定疗效。达卡巴嗪（Dacarbazine）也是烷化剂，临床用于联合其他药物治疗恶性黑色素瘤、霍奇金病和成人肉瘤。
