小儿生理特点之一为脏腑娇嫩、形气未充，体属“稚阴稚阳”之体，在病理上发热容易，变化迅速，寒热虚实转化很快，稍不注意，即可轻病变重，重病转危，因此小儿患病后，必须争取时间，及时治疗，不能拖延。
在用药时要查明病因，辨明疾病表里、寒热、虚实的属性，了解脏腑功能失调的程度，只有掌握了辨证施治的规律，才能给予正确有效的治疗方药，小儿脏气清灵，易趋康复，只要及时、正确用药，往往见效甚速。若用药稍有不当，也极其容易损害脏腑功能，并可促使病情剧变。清代医家吴鞠通在《温病条辨》中特别指出：“其用药也，稍呆则滞，稍重则伤，稍不对证则莫知其乡，捉风捕影，转救转剧，转去转远。”小儿用药，不仅要及时、正确，还应谨慎。谨慎用药，不仅是为了用药对证，即使对证，在用量和用药时间上，也要十分注意，用量过大同样会导致不良反应，轻则呕吐泛恶，重则可以出现各种药物反应，如生大黄会引起暴泻，乌头会影响心脏功能，山豆根会引起剧烈呕吐等。用药时间长短，要考虑到患儿本身体质状况，尤其慢性疾病，需长期服用中药，更应辨明体质情况，如素体阴虚，但需服用药性温热的中药治疗某些疾病，则必须控制热性药物用药时间，并加强对症状观察，或在温热药中加入一定量养阴药物，防止进一步损伤阴津。
这是小儿内治用药另一特点，小儿机体柔弱，如草木之方萌，对中西药物的反应均十分灵敏，应用时必须根据患儿个体特点与疾病轻重，区别对待，不能干篇一律，特别是大苦、大寒、大辛、大热和有毒、攻伐之品，应用时更须审慎。苦寒的中药会削伐生发之气，如果用时过长可使人之正气受损，脾胃受伤，常可出现头晕乏力，气短自汗，纳食呆滞，甚者呕吐泄泻，时时腹部冷痛等；辛热的中药足以耗损真阴，损伤津血，轻者出现“上火”症状，如咽燥干痛，口渴欲饮，鼻部出血，大便于结，眼鼻发干等，重者可出现头晕失眠，口渴欲饮，入夜盗汗，午后潮热，小便短赤等；攻伐之剂用之不当会引起患儿气阴亏损，或导致呕吐、泄泻不止，出现气虚液脱，造成失水及电解质紊乱。因此小儿用药，不仅要及时、正确、谨慎，还必须中病即止。如治疗小儿病毒性感冒，出现高热不退，汗不出，用辛凉解表、苦寒解毒药治疗。一般用2～3天，高热一退，方中发散与苦寒药品，就应减少，一般再用药l～2天就可停药。再如治疗小儿积滞、疳证，常用消食导滞之品，当患儿因食滞内停，用消导药后腹胀消失，大便通畅，舌腻化净，胃纳即可好转，此为食滞已消的表现，如果错认为这些消食导滞药可用来开胃口，而继续长期服下去，将适得其反，不仅胃纳又会转呆，还会导致脾胃功能失调及脾虚气弱的症状。
在治疗小儿疾病过程中，要针对主要病因进行用药治疗，要善于抓住疾病的本质。要做到这一点，必须善于用四诊手段，收集辨证资料，全面了解疾病的形成原因，分析清楚发病的机制，才能抓住疾病的本质，投以对证的药物。如婴儿腹泻，可由湿热、伤食、脾虚等多种原因引起，虚实寒热相去甚远，因此必须详加辨证，循因追源。如果是湿热引起的，当用清热利湿的方药，如葛根黄芩黄连汤；伤食引起的，当用消食导滞的方药，如消乳丸、保和丸；而脾虚引起的，当用健脾止泻的方药，如参苓白术散等。这样对疾病的证治就是抓住了主要矛盾，中医常强调“治疗必求其本”，这个“本”就是指疾病的主要矛盾。当然有时根据矛盾转化的具体情况，也要灵活对待，如疳证小儿，是慢性营养障碍性疾病，需健脾补气为主，但染上感冒，就应先予清热解表，把感冒治好后再去调理，这就是“急则治其标，缓则治其本”的法则。也有些疾病虽然疗程长，但不能间断治疗，如白血病有皮肤感染，皮肤感染是“标”，白血病是“本”，这时治疗必需“标本兼治”，方能奏效。
小儿如草木之方萌，气质嫩弱，又生机旺盛。治疗疾病，必须注意扶助小儿体内真气，用药不可妄加攻伐。所谓小儿体内真气，既有阳气，也有阴津，就脏腑而言，还涉及心肝脾肺肾五脏之气。维护小儿真气，是促使疾病好转的一个重要因素，如果一味攻伐，不顾体内真气，那么耗气、伤阴、损阳、散血等不必要的损害均可产生，原发疾病就不易痊愈。因此攻邪务必不能伤正，明显体虚有邪的病儿，如体虚小儿感冒，就应在发散之中辅以扶正，参苏饮就是治疗这类感冒的典型方剂。即使是健康的小儿患了感冒，也不可大剂量运用发散中药，如麻黄、桂枝、羌活等，气随汗泄，汗多伤阴，稍不注意，即可引起气阴耗伤。另外，对于虚弱之证使用补法时，也要注意补而不滞，小儿脏腑娇嫩，“脾常不足”，峻补过度极易导致气机壅滞，脾胃功能受损，出现纳呆、腹胀、呕恶、胸闷等，这样反而损伤了脾胃，影响运化功能，克代了小儿体内真气。由此联系到小儿平素服用补药，用以调补身体，也必需注意勿多服药，勿乱服药。药为补偏救弊之品，皆有偏性，元代医家朱丹溪就说：“虽参、芪之辈，为性亦偏”，故小儿无病不可多服补药，有病不可乱投药物。为达到保健目的，药补不如食补，平时注意饮食调理，同样可以使小儿身体健康。
小儿在患病后，尤其是一些急性感染性病，常会出现一系列虚亏的症状，其中以气虚或气阴两亏最多，也可以表现为气血两虚或气阳不足者。以脏腑所属分析，以肺虚、啤虚、肾虚为主。如呼吸道疾病痊愈后，常可出现肺虚，如乏力低热，面白气短，动则多汗等，这时应补肺养阴，服用一段时间参脉饮；消化道疾病痊愈后，常可出现脾虚气弱，如纳果食少，神疲乏力，大便不实，自汗盗汗等，这时可服用玉屏风散、香砂六子丸健脾补气；泌尿道疾病及中枢神经系统疾病之后，常可出现肾虚，如腰酸乏力，头晕耳鸣，小便清长，四肢无力，记忆力减退，夜寐不宁等，此时应用六味地黄丸培补肾气。
临床治疗，中药煎剂应用最广，其优点在于能随症加减，充分体现辨证施治的精神，煎剂服后在体内吸收也较快，往往能迅速到达病处，但对于重急病儿，煎剂缓不济急，加上小儿服药困难，故治疗时应注意运用儿科中药新剂型。冲剂、糖浆剂、片剂、栓剂，尤其是中药针剂，都不断研制出新的品种，给儿科临床治疗带来了方便，提高了疗效。如治疗呼吸道感染和皮肤感染的双黄连粉针剂，静脉滴注，效果十分明显，再如治疗高热惊厥的清开灵注射剂，治疗呼吸道感染的鱼腥草注射剂，治疗感冒高热的复方柴胡注射剂，治疗新生儿黄疸的茵栀黄注射剂等，在中医儿科临床上，均应推广使用。
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