实验效应是处理因素作用于受试对象的反应和结果，它通过观察指标（统计学常将指标称为变量）来体现。如果指标选择不当，未能准确反映处理因素的作用，获得的研究结果就缺乏科学性，因此选择好观察指标是关系整个研究成败的重要环节。选择观察指标应具有客观性、精确性、特异性和灵敏性。此外，指标的观察应避免带有偏性或偏倚。
（1）客观性：观察指标有主观指标和客观指标之分，主观指标是受试对象的主观感觉、记忆、陈述或实验者的主观判断结果；而客观指标则是借助测量仪器和检验等手段来反映观察结果。在临床试验中，主观指标易受研究者和受试对象心理因素的影响，具有随意性和偶然性；而客观指标具有较好的真实性和可靠性。现代医学愈来愈重视主观指标的应用，因此应尽量选用客观、定量的指标。
（2）精确性：包括准确度和精密度两层含义。准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的影响；精密度指重复观察时，观察值与其均数的接近程度，其差值属于随机误差。两者有着密切的关系，观察指标要求既准确又精密。在实际工作中，应根据研究目的来权衡两者的重要性。
（3）特异性和灵敏性：特异性代表该指标能鉴别真阴性的能力，医学教|育网搜集整理灵敏性则是表示该指标检出真阳性的能力。特异度高的指标最易揭示处理因素的作用，不易受混杂因素的干扰；灵敏度高的指标能将处理因素的效应更好地显示出来。例如研究某药治疗缺铁性贫血的效果，既可选用临床症状、体征，也可选用血红蛋白含量等作为观察指标，但这些指标均不够灵敏，只有在缺铁比较明显的情况下才有较大变动。若选用血清铁蛋白作为观察指标，则可敏锐地反映出处理因素的效应。
（4）指标的观察：若实验效应的观察带有偏性，则会影响结果的比较和分析。如研究者的心理常偏向于阳性结果；医生常偏于新疗法组，而病人则对新疗法持怀疑态度等。为消除或最大限度地减少这种偏性，在设计时常采用盲法。如受试对象不知道自己分在哪一组，称单盲法；若受试对象和实验执行者均不知道受试对象分在哪一组，称为双盲法；若受试对象、实验执行者和统计分析人员三者均不知道受试对象分在哪一组，则称为三盲法。双盲法和三盲法在临床试验中应用非常广泛。
