基因治疗是在分子水平上纠正致病基因的结构或表达缺陷。目前基因治疗的主要策略为基因修复和导入治疗。
调控β受体转基因治疗，增加心肌细胞β受体表达。分子生物学研究表明，心力衰竭时心肌细胞β肾上腺素能受体（β-AR）密度下降，使心肌收缩反应性下降。既往治疗心力衰竭的药物并不能使心力衰竭的心肌受体密度上调，尽管这些药物短期应用能改善患儿的临床症状，但长期应用不能降低病死率。近年来国内外利用转基因技术将野生型β2-AR基因导入心力衰竭患者心肌细胞，使心肌细胞表达β2-AR增加，达到了纠正心力衰竭的目的。
增强心肌肌质网Ca2+2ATP酶活性。将肌质网Ca2+2ATP酶基因导入心肌细胞，使心肌组织中肌质网Ca2+2ATP表达量增加，改善心肌舒缩功能是心力衰竭基因治疗的另一个措施。有学者用腺病毒载体将兔肌质网Ca2+2ATP酶基因导入大鼠心肌细胞，结果显示大鼠心肌细胞内Ca2+2ATP酶的表达水平明显提高，且活性增强。树图思维导图搜集整理
调节心肌肥厚相关基因表达水平。在心肌压力超负荷和容量超负荷等病理刺激下，心肌细胞核内多种原癌基因表现出快速短暂的表达。若持续刺激数月，可造成心肌肥厚。用反义寡核苷酸技术抑制早期基因的表达，可阻断心肌肥厚心室重构的发生与发展。
向心肌细胞内导入细胞凋亡抑制基因。正常人心肌细胞有极少量凋亡，心力衰竭时心肌细胞凋亡显著增加，心肌细胞凋亡使心肌细胞数量减少，心肌收缩力降低。将Bcl-2等抑制细胞凋亡的基因导入心力衰竭患者的心肌细胞，可降低心肌细胞的凋亡率，减轻和延缓心力衰竭的发生和发展，对心力衰竭的治疗起积极作用。
