所谓“被忽视”的药品,指的是针对罕见病用药,因为患者人群数有限,市场规模可想而知。根据一项新的研究:过去几年中,世界范围获准用于对付以往被忽视的许多疾病的新药数比前10年开始时几乎增加了一倍。
美国马萨诸塞州塔夫斯大学(TuftsUniversity)药物开发研究中心(CSDD)发现,2000~2008年间,每年用于治疗被忽视的疾病获准新药数平均为2.6个,2009~2012年间,增加到每年5个。抗艾滋病毒/艾滋病、疟疾和结核的药物占开发产品数的81%;抗艾滋病毒/艾滋病和疟疾的药物占近年获准新药数的60%.
这个方向显然是正确的,但每年的研究开发花费自2000~2007年迅速增加后已经趋于平稳,每年总计在30亿美元,这不能不引起关注。塔夫斯CSDD助理教授、这篇研究报告的首席作者指出:“获准数增加,意味着有较多的新药进入市场,政策制定者和药品监管者必须确保药品安全、有效和易于使用,同时需要保证这类药品能为医疗保险机构所接受、需要药品的患者用得上。”
对于国内药品研究开发,且不说创新品种,即便是仿制产品,本文所涉及的“被忽略”的项目即便疗效突出、患者急需,通常也乏人问津。更有甚者,一些临床不可 或缺的老药,往往因为价格偏低,药厂、药店无利可图而被停产、拒售。如何改变局面,其中既有企业社会责任问题(应该自觉承担),也有政策的合理性问题(对 企业进行鼓励和扶持)。医|学教育网搜集整理我们的社会崇尚以人为本,廉价药、罕用药更不能放弃,而应该得到足够的重视。
美国政府于1983年颁布的《罕用药法案》(OrphanDrugAct)对从事罕用药研究开发和生产的公司给予资金补助、税收减免和一系列其它奖励(产品优先审批、给予市场独占权等)。近年来政策的执行力度有所加强。
据美国制药研究和制造商协会(PhRMA)调查数据:目前美国制药和生物技术公司手头有超过5400种潜在的新药正在进行测试,有不少新药用于多种疾病的临床试验。有近1800个研究项目针对罕见病,有数百种是属于10年甚至更长时间没有新药问世的治疗领域。